代表您好：

您提出的《关于推进干细胞产业发展完善干细胞立法的建议》收悉，经商商务部、国家药监局，现答复如下：

一、工作现状和进展情况

细胞治疗是国际医学前沿重点发展领域。2015年，原国家卫生计生委和原国家食品药品监管总局组织制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（以下简称《原则》），建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的路径。根据《药品管理法》，药品只有获得国家药监局注册批准后，才能进入临床应用。2025年1月，国家药监局批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，标志着我国在干细胞治疗领域取得重大进展。

二、关于所提建议的答复

（一）关于持续完善干细胞立法和监管。

国家卫生健康委持续推进干细胞相关立法和干细胞研究监管。一是根据《办法》和《原则》，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。

二是完善研究登记备案信息系统，优化备案流程，简化补充材料流程，提高审核效率，建立现场检查工作机制，完善研究报告制度，推动干细胞临床研究规范开展。目前，我委正会同司法部推进《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》立法工作，该条例已纳入《国务院2025年度立法工作计划》。

国家药监局持续完善有关研发和评价指导技术原则体系，不断加强干细胞产业全链条风险管理。一是已制定涵盖细胞治疗相关技术指导原则近二十项。二是转化实施了国际人用药品注册技术协调会（ICH）全部指导原则。三是对以药品注册为目的的干细胞治疗产品，从临床试验机构、核查检验、审评审批、上市后监管等全链条加强管理，每年组织对全部细胞治疗药品生产企业实施全覆盖巡查检查，督促企业不断提高质量管理水平，确保产品质量安全。

（二）关于推动细胞技术临床应用在特定区域“先试先行”。

2024年9月，商务部、国家卫生健康委、国家药监局印发《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，在北京自贸试验区、上海自贸试验区、广东自贸试验区和海南自由贸易港允许外资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。所有经过注册上市和批注生产的产品，可在全国范围内使用。2025年2月，商务部报请国务院出台《2025年稳外资行动方案》，支持试点地区抓好生物技术领域开放试点政策宣贯落实，适时进一步扩大医疗领域开放试点。

（三）关于建设细胞产业数据协同平台，加强企业与高校、科研院所、医疗机构深度合作。

一是国家卫生健康委高度重视卫生健康信息互通共享工作。2023年10月，会同相关部门联合印发《全国医疗卫生机构信息互通共享三年攻坚行动方案（2023-2025）》，以数字化、网络化、智能化转型推动卫生健康事业高质量发展。此外，我委正有序推动《“数据要素×”三年行动计划（2024-2026年）》落实落地，开展行业内公共数据资源登记和行业可信数据空间发展试点工作。二是国家卫生健康委通过“干细胞研究与器官修复”等重点专项，一体推进相关领域基础理论、前沿技术与临床转化研究。支持企业、高校、科研机构和医疗机构协同攻关，突破关键技术和重要产品，推动新技术新产品新场景大规模应用，促进自主可控发展。

（四）关于加强监管科学机制和保障体系建设。

国家卫生健康委、国家药监局不断加强监管科学体系建设。一是国家卫生健康委在“干细胞研究与器官修复”重点研发计划重点专项中设立“干细胞及其衍生物创新药物的监管技术研究”项目，推动相关领域监管科学技术发展，为提升监管质量和规范管理提供依据。二是国家药监局实施中国药品监管科学行动计划，将“干细胞和基因治疗产品评价体系及方法研究”被纳入该行动计划第二批重点项目，围绕干细胞和基因治疗产品评价方法及标准等，深入开发干细胞和基因治疗产品非临床评价方法，临床试验优化设计方法等评价的新工具，新标准和新方法。

三、下一步工作目标和计划

国家卫生健康委将会同商务部、国家药监局等部门不断加强干细胞临床研究监督管理工作，积极推动干细胞领域相关重点专项，加强信息化基础设施集约化建设；持续完善细胞治疗产品技术评价体系，组织和制定相关技术指导性文件；落实好《2025年稳外资行动方案》，促进干细胞产业健康发展。

感谢您对卫生健康工作的关心和支持。

国家卫生健康委

2025年8月18日